美東時間7月12日，美國FDA腫瘤藥物專家諮詢委員會（ODAC）召開針對諾華（Novartis）CAR-T療法CTL-019（tisagenlecleucel）的評估會議，最終以10:0的投票結果一致推薦批准此療法上市，是為全球首次。
CTL019是一種新的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，用於治療復發性或難治性兒童、青少年B-細胞急性淋巴細胞白血病。
諾華方面補充，ODAC的此項建議包括對關鍵II期全球ELIANA試驗，同時針對此適應症的生物製劑許可申請正在接受FDA優先評審。
FDA將在10月3日前做出最終審批決定。「獲批上市基本沒有懸念，絕大多數情況下，FDA都會聽從專家諮詢委員會的意見。」吉凱基因副總裁袁紀軍對21世紀經濟報導記者表示，CTL-019極可能成為全球首個獲批上市的CAR-T療法。
「諮詢委員會小組成員一致贊成，使我們在實現首個批准的CAR-T細胞療法道路上又邁進了一步。」諾華腫瘤CEO Bruno Striginibiaoshi表示，「諾華開拓了癌症治療的新領域。」
業內和市場對上述評估會議表示出極高關注度，看熱鬧的人也擠爆了FDA網絡直播間。一是CAR-T作為一種全新的治療方法第一次過會審評；二是去年業內另外兩家巨頭KitePharma和JUNO先後宣布其CAR-T療法研究中的患者死亡，市場需要提振。
但專家也在會上提出諸多需要關注的問題，包括T細胞的製備、有效性，生產質控和安全性，癌症復發，毒副作用等。「FDA諮詢委員會的一致通過意味著專家們都認可CAR-T是一種了不起的技術，這是今天投票結果的第一要義。」第二軍醫大學附屬長海醫院血液內科主任楊建民對21世紀經濟報導記者表示，「但如何把這項好技術用到病人身上，用好時機、劑量以達到最佳療效，並把副作用降到最低，還需要摸索。」
裡程碑式的技術
CAR-T是通過基因工程技術，人工改造腫瘤患者的T細胞，在體外大量培養後生成腫瘤特異性CAR-T細胞，再將其回輸入患者體內用以攻擊癌細胞。是目前T細胞免疫療法癌症治療領域的「新寵」。
不同於「魏則西事件」為人所知的DC\CIK\DC-CIK等免疫療法，CAR-T與DC-CIK雖同為細胞免疫治療，但CAR-T技術門檻遠高於DC-CIK。
根據治療流程，CAR-T細胞免疫治療包括兩大核心環節：一是用於製備CAR-T細胞的基因修飾載體的生產，即生產CAR慢病毒載體；二是CART細胞的製備和應用，包括採集患者的免疫細胞、體外細胞培養、轉染、擴增和回輸等製備和治療。
CTL019由賓夕法尼亞大學率先研發，在其嵌合抗原受體中用4-1BB共刺激域來增強細胞反應性以及CTL019注入患者後的持續療效，可能有助於長時間緩解患者痛苦。
諾華在2012年與賓夕法尼亞大學達成合作協議，以進一步研究、開發和商業化CAR-T細胞療法。費城兒童醫院是研究CTL019對兒童患者治療效果的第一家機構，領導了單中心試驗。
急性淋巴細胞白血病在15歲以下兒童癌症確診病例中約佔25%，是美國最常見的兒童癌。有效的治療選擇十分有限，在多次復發或難治性B-細胞急性淋巴細胞白血病兒童及青少年患者中，五年無病生存率低於10%-30%。
世界上第一例接受CAR-T療法的小女孩Emily，在接受了16個月化療後復發。2012年4月她開始接受CAR-T治療，為她治療的賓夕法尼亞大學細胞免疫療法中心主任Carl June博士曾表示：「當時我們非常懷疑培養的T細胞能否對抗她體內的白血病癌細胞。」
這位小女孩在5年後來到上述ODAC審評會現場，成為CTL019直接的療效證據。
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