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1.巨核細胞、血小板新來源：人脂肪來源的間充質基質/幹細胞系（ASCL）
血小板輸注的臨床需求正在增加; 然而，供體依賴性血小板輸注面臨很多實際問題，比如供應有限和感染風險。因此，專家新開發了一種來自供體非依賴性細胞來源的血小板製造系統：人脂肪來源的間充質基質/幹細胞系（ASCL）。ASCL是使用倒置培養瓶法獲得的，並且滿足國際細胞療法協會定義的間充質幹細胞（MSC）最低標準。ASCL顯示其增殖能力≥2個月，沒有任何異常核型。ASCL在巨核細胞誘導培養基中培養。獲得ASCL衍生的巨核細胞，在培養的第8天達到峰值，並獲得ASCL衍生的血小板（ASCL-PLT）。我們觀察到CD42b+細胞表達MSC標記（CD90），其與細胞粘附有關。與外周血小板相比，ASCL-PLT表現出更高水平的PAC1結合，P-選擇素表面暴露，瑞斯託菌素誘導的血小板聚集和ADP誘導的血小板聚集，以及相似水平的纖維蛋白原結合和膠原誘導的血小板聚集。ASCL-PLT的腎上腺素誘導的血小板聚集較少。ASCL-PLT具有與外周血小板相似的特徵，具有作為MSC的額外功能。ASCL的建立及分化不需要基因轉移。
2.用enasidenib治療突變型IDH2急性髓細胞白血病患者的分子緩解和反應模式
大約8％至19％的急性髓性白血病（AML）患者具有異檸檬酸脫氫酶-2（IDH2）突變，其發生在活性位點---精氨酸殘基R140和R172。IDH2突變產生一種代謝物，2-羥基戊二酸（2-HG），導致DNA和組蛋白高甲基化並損害造血分化。Enasidenib是突變型IDH2蛋白的口服抑制劑。這項研究評估了345名突變型IDH2血液系統惡性腫瘤患者，在連續28天周期內給予50至650 mg / d的enasidenib劑量後的反應。
總體而言，345名患有復發或難治性（R / R）AML的患者中有214名（62％）接受了enasidenib，100 mg / d。中位年齡為68歲。42例患者（19.6％）達到完全緩解（CR），19例（10.3％）進行同種異體骨髓移植，總有效率為38.8％（95％置信區間[CI]，32.2-45.7） 。中位總生存期為8.8個月（95％CI，7.7-9.6）。IDH2- R140或IDH2患者的反應和存活率相當-R172突變。在研究開始時復發（37.7％）或難治療（37.5％）或非強化（43.2％）治療的患者的反應率相似。66例（43.1％）紅細胞輸血依賴患者和53例（40.2％）血小板輸血依賴患者實現輸血獨立。研究中2-HG減少的程度與IDH2 -R172患者的CR相關。突變體間隙IDH2克隆也與CR的實現有關。在所有345例患者中，最常見的3級或4級治療相關不良事件為高膽紅素血症（10％），血小板減少症（7％）和IDH分化症候群（6％）。
Enasidenib耐受良好，並且在先前治療失敗的AML患者中能誘導分子緩解和血液學反應。
參考文獻：
1.Keiichi Tozawa.et al.Megakaryocytes and platelets from a novel human adipose tissue–derived mesenchymal stem cell line.Blood 2019 133:633-643
2.Eytan M. Stein.et al.Molecular remission and response patterns in patients with mutant-IDH2 acute myeloid leukemia treated with enasidenib.Blood 2019 133:676-687
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