安進多發性骨髓瘤藥物顯著延長總生存期

 

 

安進（Amgen）宣布，應美國FDA要求的3期臨床試驗ENDEAVOR的事後分析取得了積極結果，確認了Kyprolis（carfilzomib）可以延長復發性多發性骨髓瘤患者的總生存期（OS），長期安全性也得到了確認。這一結果發表在《The Lancet Oncology》上。

多發性骨髓瘤是一種血液癌症，表現為反覆緩解和復發。它是一種罕見且具有侵襲性的疾病，佔所有癌症類型的1%。在美國，約有95000人患有多發性骨髓瘤，每年約有30330例新發病例，有12650人會死於該疾病。這一領域還有醫療需求未被滿足。

Kyprolis是一款充滿潛力的藥物，它能阻斷蛋白酶體。蛋白酶體對細胞的功能和生長起著重要作用，可以分解已損壞或不再需要的蛋白質。通過阻斷蛋白酶體的作用，並導致蛋白質過度堆積，Kyprolis可以引起一些細胞死亡，特別是骨髓瘤細胞，因為這些細胞更有可能含有大量的非正常蛋白。目前，Kyprolis已被FDA批准與地塞米松（dexamethasone）或與來那度胺（lenalidomide）加地塞米松聯合治療復發性或難治性多發性骨髓瘤，這些患者曾接受過一線至三線治療。它也被批准單獨使用，治療接受過一線或多線治療的復發性或難治性多發性骨髓瘤患者。

這項叫做ENDEAVOR的3期臨床試驗共招募了929名患者，旨在評估每周兩次Kyprolis（56 mg/m2）加地塞米松（Kd）與Velcade加地塞米松（Vd）相比，治療多發性骨髓瘤患者的療效，這些患者接受過1-3次治療後復發。這項試驗的主要終點是無進展生存期（PFS）。該試驗對入組的患者進行了至少3年的隨訪，對Kyprolis的長期安全性和對OS的影響進行了評估。事後分析的結果發現，接受Kd治療的患者死亡風險降低21%，中位總生存期（OS）達到47.6個月（HR=0.79，[95%CI：0.65-0.95]， p=0.01），提高了7.6個月。安全性結果也與之前的結果一致。

安進宣布，美國FDA接受了對Kyprolis的補充新藥申請（sNDA），包括進此次3期臨床試驗的OS數據。預計FDA會在2018年4月30日前給出回應。

「對需要做處方決定的醫生來說，長期隨訪有助於進一步支持治療的安全性和療效，並建立對治療的信心，」Florence Maude Thomas癌症研究教授兼MD安德森癌症中心淋巴瘤和骨髓瘤系臨時主席Robert Orlowski博士說：「這項三年隨訪分析證明，在與地塞米松聯合治療復發性多發性骨髓瘤患者時，蛋白酶體抑制劑顯示出長期的總生存期益處和一致的安全性。」

「我們對ENDEAVOR研究的三年隨訪感到興奮，因為總生存期益處反映了Kyprolis治療方案對復發性多發性骨髓瘤患者的療效和長期安全性，」安進研發部執行副總裁Sean Harper博士說。

我們期待後續結果，希望這一藥物可以為復發性多發性骨髓瘤患者帶來長期緩解。(生物谷Bioon.com）