目前臨床上,靶向治療藥物是慢性粒細胞白血病(CML)的首選,主要針對酪氨酸激酶,獲得分子生物學緩解,使得CML患者的生存期或者是無病生存率更高。伊馬替尼的使用代表了慢粒治療的一個裡程碑,一線伊馬替尼治療慢性期CML的長期結果證明了伊馬替尼的臨床優勢。但是,隨著醫學的不斷發展,不管是醫生還是患者都越來越期望獲得更好的效果。
美國醫學專家Jorge E. Cortes博士(美國安德森癌症中心白血病科)曾認為,臨床試驗證實,與伊馬替尼相比,二代TKI可使患者有更為明顯的臨床獲益。目前主要是二代TKI特有的不良反應和高昂的價格影響了其作為一線用藥的廣泛度,但是如果通過適當的患者疾病管理和合併症管理以及國家醫療體系的保障,絕大多數CML患者可以安全使用二代TKI尋求最佳治療結果。對於對於Jorge E. Cortes博士的觀點,我國醫學專家馬軍教授曾點評說,首選二代TKI作為CML一線用藥的時代已來臨。近年來,隨著二代TKI在療效上的優勢和對患者的獲益被更多的證實以及價格的普遍被接受,二代TKI最終將會替代一代成為CML患者的首選用藥。
目前,慢性粒細胞白血病(CML)的治療選擇非常多,用於慢粒一線治療的二代TKI藥物有達沙替尼、尼洛替尼、氟馬替尼(豪森昕福)等。其中最值得一提的就是我國自主研發的二代+TKI——氟馬替尼(豪森昕福),它是我國獨有的已上市的最新TKI,在療效和安全性上均進行了優化。
氟馬替尼(豪森昕福)中國III期臨床研究(FESTnd)發現,相比伊馬替尼,氟馬替尼的療效更好,可產生更深、更快的細胞遺傳學和分子學反應,並且安全可耐受。避免了達沙替尼的肺動脈高壓、胸水等問題,尼洛替尼導致的心血管和代謝異常等問題,以及一代TKI伊馬替尼出現的水腫,皮疹、骨痛等不良反應。
在我國2020年版的《慢性髓性白血病中國診斷與治療指南》中已經將氟馬替尼(豪森昕福)推薦用於新診斷CML慢性期患者一線治療。相信在未來,氟馬替尼(豪森昕福)納入醫保後,它將會成為更多慢粒患者的一線治療用藥選擇,造福我國更多的CML患者。
流行病學調查顯示,在中國CML的年發病率為0.39/10萬～0.55/10萬,目前中國約有15萬CML患者。TKI治療可使患者獲得與正常人一樣的預期壽命。但是,選擇TKI作為一線治療藥物也受到諸多因素的影響,例如,藥物的療效、安全性、價格、耐藥性等。由於每個患者對不同TKI的反應不同,具體選擇哪類TKI,還要根據患者的疾病診療情況具體判斷。但永遠都要用「最好的」TKI作為一線用藥,爭取CML治療的最佳時機,達到最理想的治療效果。
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