日本科學家計劃利用iPSCs治療心臟病

2020-12-05 健康一線視頻網

5月29日，在《Nature》期刊發表的一篇題為「『Reprogrammed』 stem cells approved to mend human hearts for the first time」的新聞中，日本科學家們第一次獲衛生部批准，將使用誘導性多能幹細胞（iPSCs）治療心臟病。這是iPSCs繼黃斑變性之後的第二個臨床應用。

在東京舉行的一次新聞發布會上，心臟外科醫生Yoshiki Sawa宣布了使用誘導性多能幹細胞治療心臟病的計劃。（圖片來源：Asahi Shimbun via Getty Images）

誘導性多能幹細胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs）是日本京都大學的科學家山中伸彌團隊研發的一種類似於胚胎幹細胞（ESCs）的細胞類型。自2006年問世以來，iPSCs就被認為是再生醫學的新力量，可以避開胚胎幹細胞的倫理擔憂，降低免疫排斥風險。

2014年，日本理化學研究所（RIKEN）幹細胞臨床研究員Masayo Takahashi團隊曾成功利用來源於自體的誘導性多能幹細胞治療年齡相關性黃斑變性（一種眼疾）。但是因為安全問題，該試驗在完成首例之後就被暫停了。2017年，RIKEN研究所再度創新，啟動基於異體iPSCs治療黃斑變性的臨床試驗。

現在，大阪大學的心臟外科醫生Yoshiki Sawa團隊基於15年的研究累積，計劃利用這一革命性的細胞重編程技術治療心臟病。5月16日，日本衛生部為其開通「綠燈」——批准將來源於iPSCs的薄片組織（wafer-thin sheets of tissue）移植給受損心臟。

iPSCs修補受損的心

Yoshiki Sawa團隊利用誘導性多能幹細胞構建了一張囊括1億個心肌細胞的薄片（sheet）。在先前的研究中，他們將這一細胞薄片（厚0.1毫米、長4釐米）移植到豬的心臟上，結果證實，這些多能幹細胞能夠改善心臟的功能。

不過，這些外源細胞似乎並沒有融入原有的心臟組織中。相反，它們會釋放生長因子，促進受損心肌的再生。

研究團隊認為，細胞薄片的一個優點是能夠構建自己的細胞基質，並保持其結構，從而不需要額外的支架。

日本的快速通道

據悉，被批准的臨床試驗將於2019年開展，預計有3位患者接受治療。之後，Yoshiki Sawa團隊將繼續申請，使臨床試驗規模擴大至7-10人。如果被證實安全，這一療法將在日本再生醫學的快速通道系統（fast-track system for regenerative medicine）下進入商業化銷售。

這一快速通道系統於2014年推出，旨在加速救命療法的可獲得性。但是批評者表示，該系統存在缺陷，因為它允許治療在尚未獲得足夠有效且安全的數據之前，就商業化給患者。

同行評論

德國Hamburg大學的藥理學家、德國心血管研究中心主席Thomas Eschenhagen認為，這一嘗試將引起全世界的關注。巴黎Georges Pompidou European醫院的心臟外科醫生Philippe Menasché對這一療法同樣表示了肯定，認為這是一種非常聰明的遞送細胞的方法。

德國Göttingen醫學中心的藥理學家Wolfram-Hubertus Zimmermann也正在嘗試利用iPSCs治療心臟病。他表示，這一摸索使得研究人員繞過成本高昂的大規模臨床試驗過程，而是基於小規模的臨床試驗證明該療法的安全性和有效性。

監管問題

但是，一些研究人員則認為，批准新療法準入市場的門檻過低。雖然這些細胞被發現是安全的，但是依然存在很多風險。倫理學家和監督者強調，任何新療法的益處必須大於弊端。

日本京都大學的心臟病學家Yoshiki Yui表示，除了滿足安全的要求之外，研究人員還需要證實細胞療法的有效性，這需要更大規模的臨床驗證。此外，他認為審評過程還需要參考隨機、對照的臨床試驗，這是醫學研究中驗證療效的黃金標準。

Yoshiki Yui還指出，最大的問題是日本缺乏足夠完善的審評體系。iPSCs療法有很大的潛力，但是在目前的審批制度下，「我們並不明確它是否有效」，因為沒有對照試驗。

不過，日本衛生部的一位發言人告訴Nature期刊，目前的審批制度已經足夠，因為即便已經獲批可以商業化使用，科研人員依然需要證實療法的效果。

Yoshiki Sawa同樣認為，對照組實驗對於療法的有效性證明很重要，但是他指出，他遵守了規則，即在獲批之前並不需要這樣做。衛生部的批准是承認了該療法「在科學和倫理上是合理的」，可以在病人身上進行測試。「它是否真的安全有效，我們現在必須找到答案。」 Yoshiki Sawa回答道。

原標題：再亮「綠燈」！日本科學家計劃：利用iPSCs治療心臟病

相關焦點

  • 日本正式確定利用iPS細胞治療脊髓損傷的研究計劃
    日本慶應大學岡野榮之教授領導的研究小組已經確定利用iPS細胞治療脊髓損傷的再生醫療臨床研究計劃。根據此計劃預計2016年IPS細胞脊椎損傷再生技術將正式應用於臨床治療。
  • 南京鼓樓醫院完成世界首例iPS幹細胞心臟病治療,重啟心臟
    日前，國際頂尖學術期刊Nature報導了南京鼓樓醫院王東進團隊的一項臨床治療研究，在這項研究中，兩名中國男子接受了基於「重編程」幹細胞的實驗性心臟病治療，並在一年後成功康復。幾十年來，研究人員一直在試圖用幹細胞來治療心臟病——心臟病一直是全世界死亡的主要原因。科學家在小鼠模型和猴子模型上證實，將iPS細胞衍生分化出的心肌細胞注入到心臟中，確實可以使得肌肉組織再生並改善器官的功能。
  • 南大鼓樓醫院王東進完成「世界首例」心臟病幹細胞治療
    花落誰家 — 世界「首例」人體心臟幹細胞治療 南京鼓樓醫院的心臟外科醫生王東進接受Nature採訪時表示，他的兩名男性患者是世界上第一次接受基於重編程幹細胞的心臟病實驗性治療的人，已經在一年後成功康復了。
  • 日本首次用iPS細胞治療帕金森氏症—新聞—科學網
    如進展順利有望2023年投入應用
  • 一針幹細胞能治心臟病?兩個中國人試了試
    據火石創造統計，目前，美國共有264個幹細胞臨床試驗項目，中國136個，英國40個，覆蓋了癌症、心臟病、代謝疾病、免疫系統疾病等領域。日前，Nature的一篇報導提到，去年5月，中國已有兩名男性心臟病患者注射了誘導性多能幹細胞（iPS cells)中提取的心肌細胞。這是首個已知的將iPS細胞應用於心臟病臨床治療的案例。
  • 用iPS細胞治療心臟病?日大阪大學擬進行臨床試驗
    中新網10月23日電 據日媒報導，日本大阪大學教授澤芳樹領導的研究小組計劃進行一項與iPS細胞有關的臨床試驗，近期將向相關審查機構提出申請。報導稱，該臨床試驗的內容是，將使用iPS細胞培育的心肌細胞做成「心肌膜」，並通過手術，將其直接貼附到重度心臟病患者的心臟上，以起到治療作用。據報導，澤芳樹領導的研究小組使用可生成各種人體組織的iPS細胞，培育出心肌細胞並做成薄膜狀的「心肌膜」，打算將這種「心肌膜」直接貼附到重度心臟病患者的心臟上，以恢復患者的心臟功能。
  • 科學家利用人類iPS細胞重建眼部角膜組織功能
    圖片摘自：webeye.ophth.uiowa.edu2016年7月4日 訊 /生物谷BIOON/ --近日，刊登於國際雜誌Nature上的一項研究報告中，來自大阪大學醫學院的科學家們通過研究開發了一種
  • 日本：利用iPS細胞嘗試治療頭頸部癌症
    日本研究人員日前實施了一臺移植免疫細胞治療癌症的手術，用於移植的免疫細胞由誘導多能幹細胞（iPS細胞）培養而來。這是日本首次嘗試利用iPS細胞治療癌症。資料圖，新華社供圖據日本共同社等22日報導，千葉大學和理化學研究所的一個研究小組本月14日對一名頭頸部惡性腫瘤患者實施了自然殺傷T細胞（NKT細胞）移植手術。
  • 日本首次嘗試利用iPS細胞治療癌症
    2020-10-22 20:58:52 來源：新華網新華社東京10月22日電 據當地媒體22日報導，日本研究人員日前實施了一臺移植免疫細胞治療癌症的手術，用於移植的免疫細胞由誘導多能幹細胞（iPS細胞）培養而來。這是日本首次嘗試利用iPS細胞治療癌症。
  • 麥可-傑克遜心臟病去世 心臟病治療提醒
    據國外媒體報導，昔日歌王麥可-傑克遜在美國洛杉磯因心臟病突發去世，終年50歲。　　去世時間：北京時間6月26日　　去世原因：心臟病發作　　享年：50歲　　心臟病　　心臟病　　是心臟疾病的總稱，包括風溼性心臟病、先天性心臟病、高血壓性心臟病、冠心病、心肌炎等各種心臟病。臨床實踐表明，手部按摩是防治心臟病有效的輔助方法。
  • 毒液能致人於死地,但也能治療心臟病和癌症!
    1、蛇毒卡託普利（Captopril）是一種血管緊張素轉化酶抑制劑，被應用於治療高血壓和某些類型的充血性心力衰竭，該藥物的主要成分來自於具竅蝮蛇毒液。由於毒液種類較多，不同蛇類的潛在醫學價值也不相同，塔卡克斯解釋稱，蛇毒是用於治療高血壓、心力衰竭和心臟病發作的頂級藥物成分，它是血管緊張素轉換酶（ACE）抑制劑類藥物的來源，可以說具竅蝮蛇比人類歷史上任何動物都拯救更多的生命。
  • 1.5千萬名心臟病患者有望在幹細胞移植治療中康復
    目前我國心臟病治療，特別是治療冠心病的方式中，心臟支架是常見方式之一，指使用一個細長的金屬籠子，放在血管裡把即將堵死的血管撐開，方便原本被堵塞住的部位通暢起來。但支架並不能把冠心病、心肌梗死治好，而且還會引起更大的危險。
  • 心臟幹細胞研究論文造假 但幹細胞治療心臟病並非沒有希望
    近日一則哈佛醫學院原教授心臟幹細胞研究論文涉嫌偽造和篡改實驗數據的新聞震動了心肌再生甚至是幹細胞研究領域，由於此舉讓許多建立在其理論與研究之上的相關研究有可能都失去了「根基」，而對於公眾來說，更關心的則是幹細胞治療心臟病是否還有希望。
  • 日本首次利用iPS細胞治療人類帕金森病
    新華社東京１１月９日電（記者華義）日本京都大學９日宣布，該校研究人員已經開展了利用誘導多能幹細胞（ｉＰＳ細胞）治療帕金森病的臨床試驗，向一名患者腦部移植了由ｉＰＳ細胞培養的神經祖細胞。這種療法在全球尚屬首次使用。
  • 人類成纖維細胞可轉化為心肌細胞 有望治療心臟病
    原標題：人類成纖維細胞可轉化為心肌細胞 有望治療心臟病 　　（記者常麗君）據物理學家組織網8月23日（北京時間）報導，在心臟病發作後，受害最嚴重部位的心肌細胞會喪失跳動能力，埋沒在疤痕組織裡。但是最近，美國加利福尼亞大學格萊斯頓研究所科學家稱，這種損害不再是永久性的，他們找到一種方法，能把形成人類疤痕組織的細胞重新轉變為極接近心臟細胞的會跳動的細胞。相關論文發表在最新出版的《幹細胞報告》上。 　　形成疤痕的心臟細胞是一種成纖維細胞。去年，研究人員曾在活小鼠身上將成纖維細胞轉變成了跳動心肌細胞。
  • 內地與香港醫療團隊合作取得心臟病微創治療新突破
    內地與香港醫療團隊合作取得心臟病微創治療新突破 2018-10-06 2018年10月06日 22:04　來源：新華網 參與互動　 　　內地與香港醫療團隊合作取得心臟病微創治療新突破
  • 為心臟病治療提供全新思路
    作為威脅人類生命健康的第一大殺手，心臟病在很大程度上就是因為血管堵塞導致的供氧不足而造成的，現在全球每年約有600萬人因心臟病突發死亡。但目前，除了服用藥物溶解血栓，或者植入血管支架外，並無其他有效治癒方法。圖丨接受細菌治療過後的小鼠心臟既然心臟病突發導致死亡的根本原因就是心肌缺氧。那麼，有沒有其他方式能主動為心臟細胞提供氧氣？
  • 3D列印血管植入物 用於治療先天性心臟病
    【PConline 3D列印資訊】儘管生物醫學領域的3D列印解決方案，尤其是3D生物列印可植入人體組織，仍然處於實驗室階段，但美國馬裡蘭大學Fisher實驗室的科學家們已經在嘗試 這使用它來拯救生命。他們關注的焦點是先天性心臟病（CHD，先心病），該疾病影響了近1%的新生兒，屬於出生缺陷中的最常見類型。
  • 動物毒液可怕但也能造福人類:蛇毒治療心臟病
    近年來，科學家致力研製新型抗蛇毒血清，然而研究人員發現毒液中的毒素也可以幫助治療其他疾病，一些基於毒液的藥物正在被人們使用。由於蛇毒種類很多，不同種類蛇的醫學應用各有不同，當前冠狀動脈疾病的治療使用了從蛇上提取的毒液。塔卡克斯解釋稱，蛇毒液可用於治療高血壓、心力衰竭，是治療心臟病的頂級藥物。血管緊張素轉化酶（ACE）抑制劑類藥物的來源是美洲矛頭蝮蛇（Bothrops jararaca），在人類歷史上，美洲矛頭蝮蛇是拯救人類受傷者數量最多的動物。
  • 科學家們如何利用基因療法治療多種人類疾病?
    本文中，小編整理了近期科學家們發表的多篇研究報告，共同聚焦基因療法治療多種人類疾病的研究新進展，分享給大家！圖片來源：CC0 Public Domain【1】Brain解讀：科學家或有望利用新型基因療法來治療多種人類大腦疾病