「在接下來的數月中，來自中國鄭州的外科醫生會小心翼翼地在帕金森病人的頭骨上鑽孔，然後在大腦中注入大約400萬個由人胚胎幹細胞分化出的未成熟神經元（註：即神經前體細胞，可成為多巴胺神經元）。」5月31日，《自然》雜誌的一篇報導描繪了這樣的場景。
這一場景起源4月11日，適逢第二十一個世界帕金森日，中國宣布國內正式備案的首批兩個幹細胞臨床研究項目在河南鄭州大學第一附屬醫院正式啟動。中科院動物研究所副所長、中國科學院院士周琪的研究團隊參與兩個項目。
據悉，這是世界首批基於配型開展的多能幹細胞分化細胞臨床移植研究項目，其中的帕金森病項目是全球首個基於配型使用的人胚胎幹細胞分化細胞治療帕金森病的臨床研究。
簡而言之，這兩個項目是分別用人胚胎幹細胞分化出的神經前體細胞、視網膜色素上皮細胞來治療帕金森病和乾性年齡相關性黃斑變性。所謂人胚胎幹細胞，指的是來自於人類胚胎，處於未分化狀態，在一定條件下可分化成各種組織細胞的細胞。近年來，利用人胚胎幹細胞來攻克疾病成為科學家躍躍欲試又謹慎推進的一種新方式。
此前，由於國內沒有針對性的監管制度，曾使得一批企業遊走在灰色地帶，推銷幹細胞治療產品。這一情況在2015年國家衛生計生委、食品藥品監管總局印發《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》（下稱《辦法》）文件後，得以改變。《辦法》對幹細胞臨床研究機構的資質做出要求，並規定機構不得向受試者收取幹細胞臨床研究相關費用，不得發布或變相發布幹細胞臨床研究廣告，還在倫理審查上設定規範。
2016年10月，中國首批幹細胞臨床研究機構名單公布，30個國內醫院上榜，此次進行首批正式備案項目的鄭州大學第一附屬醫院便在其中。
帕金森猴模型已完成，數百人中挑選10位配型相符的病人乾性年齡相關性黃斑變性的臨床試驗項目有美國、韓國的先例可循，相比之下，用人胚胎幹細胞分化細胞治療帕金森病因挑戰更大，受到更多關注。
據《自然》報導，周琪表示，在4年時間裡，他的團隊已經建立起帕金森猴模型，並達到了官方要求的標準，但相關研究論文尚未發表。在開展人體試驗之前，在模式動物上驗證療法的有效性是必要條件。
作為一種神經退行型疾病，帕金森病的主要病理特徵為大腦黑質區域富集的多巴胺神經元慢性進行性死亡，導致原本由這些神經元管控的靶區功能失調，影響人肢體的協調運動。
周琪團隊的治療方案是誘導胚胎幹細胞為神經前體細胞，再注入到大腦中和帕金森病相關的紋狀體部位，以期達到多巴胺神經元再生的效果。
周琪告訴《自然》，在猴子身上進行試驗時，最初的一年沒有觀察到改善現象。但隨後，在他們對猴子大腦進行檢查時發現，在半數的猴子大腦中，神經前體細胞已經轉變為多巴胺釋放細胞，剩下的猴子的病情在之後的數年中也呈現50%的改善。
「我們有所有的圖像數據、行為數據和分子數據來支持試驗的有效性。」周琪說。
而在即將開展的人體試驗中，為了儘可能避免免疫排斥反應，周琪向《自然》透露說，已經從數百位候選人中，選出和幹細胞庫的胚胎幹細胞配型最相符的10位帕金森患者。
澳大利亞已有一例類似臨床試驗，科學家仍有顧慮在鄭州大學第一附屬醫院之前，2016年9月，在帕金森病人身上，澳大利亞皇家墨爾本醫院已開展類似臨床試驗。
只不過，為了減少倫理爭議，皇家墨爾本醫院選用的是孤雌胚胎幹細胞，這類幹細胞未經受精，是由卵子在刺激下形成孤雌囊胚並分離而得，具有一般受精胚來源的胚胎幹細胞的一般特徵。而周琪團隊選擇的是經過受精的胚胎幹細胞，具有更強的發育能力。
對於新事物來說，總會有人擔心它未知的風險。
來自美國斯克利普斯研究所的幹細胞學家Jeanne Loring也有用幹細胞治療帕金森病的計劃，但她對《自然》表達了自己的顧慮——神經前體細胞會轉變為多種神經元，可能不只是多巴胺神經元，可能會積累有害突變。
但為皇家墨爾本醫院的試驗提供所需細胞的公司向《自然》表示，臨床前試驗的數據顯示，有97%的神經前體細胞順利轉變為多巴胺釋放細胞。
這似乎成為了一個時興的方向，未來兩年，全球至少有5個研究團隊將籌備進行類似試驗。會不會開啟帕金森病的新時代，這還依賴於臨床試驗數據的好壞。
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