知臨集團神經母細胞瘤再利用候選藥物取得顯著進展 擬於下半年提交...

2020-11-30 錢訊網

　　致力於開發創新療法以解決全球未被滿足的醫療需求的生物製藥公司知臨集團（納斯達克股票代碼：APM），宣布其再利用候選藥物SACT-1相關的積極數據和開發進展，該藥物用於治療嬰幼兒中的罕見兒童癌症——神經母細胞瘤。知臨集團計劃待當前的驗證研究完成後，於2020年下半年循505（b）（2）途徑向FDA提交SACT-1的IND申請。

　　SACT-1是Smart-ACTTM藥物發現平臺開發出的第一個再利用候選藥物，該平臺採用系統化的方法識別、再利用並開發已獲批准的藥物，以治療當前已有的7000多種（並持續增加的）孤兒疾病。

　　知臨集團計劃通過該平臺加速和推進再利用候選藥物——通常具有完善的人類安全性與毒性特徵和數據——的開發和臨床研究過程，以應對快速增長的孤兒疾病市場。 知臨集團旨在篩查多個孤兒疾病領域，包括但不限於腫瘤、自身免疫、代謝和遺傳性疾病。

　　知臨集團已成功通過Smart-ACT[TM]平臺確定了SACT-1的潛在療效並開發其用於治療神經母細胞瘤，這是該藥物所獲批准適應症以外的全新治療領域。在近期研究中，我們證明了SACT-1可有效地對抗多個神經母細胞瘤細胞系，其中包括2個MYCN擴增的細胞系，代表了高危神經母細胞瘤患者群體。此外，運用組合指數作為定量藥物相互作用的指標，知臨集團觀察到SACT-1在體外與傳統化學療法之間存在強而穩固的協同作用，表明其可能具有增強傳統化學療法的藥效/降低劑量的作用。另外，近期研究中，我們在齧齒動物模型中觀察到SACT-1的最大耐受劑量高於400mg / kg。與標準化療如紫杉醇（20-30mg / kg）、順鉑（6mg / kg）的MTD相比，SACT-1的安全性令人印象十分深刻。

　　SACT-1的再製劑即為兒科配方，以便更好地滿足5歲以下兒童成神經細胞瘤患者的需求。基於我們內部對已獲批准藥物既有信息的觀察，SACT-1具有良好的安全特性——即在先前的臨床研究中，150mg /天劑量下死亡率為0％且沒有出現與劑量相關的不良事件。

　　關於神經母細胞瘤

　　神經母細胞瘤是一種罕見癌症，屬孤兒疾病，形成於特定類型的神經組織中，最常見於腎上腺以及脊柱、胸部、腹部或頸部，主發於兒童，尤其是5歲及以下的兒童。 美國癌症協會觀察到接近每年新患者總數20％的高危人群，其5年生存率約為40-50％。目前，高風險患者的高昂藥物費用可達平均200,000美元/治療方案（共6個療程）。 此外，通常大多數兒科患者不能耐受或倖存於相關的化療。如上所述，因與標準化療共同使用時可能產生協同作用，SACT-1候選藥物——取決於進一步的臨床研究——或許能夠積極地解決上述問題。

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