...Crystal Genomics組蛋白脫乙醯基酶(HDAC)抑制劑CG-745獲...

2021-01-09 生物谷

2019年08月29日訊 /

生物谷

BIOON/ --Crystal Genomics是韓國一家商業階段的生物製藥公司，專注於在炎症、

腫瘤

學和傳染病等未滿足的醫療需求領域，開展基於結構的藥物發現、開發和商業化創新療法。


近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（

FDA

）已授予CG-745治療胰腺癌的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD），這是一種處於臨床階段的組蛋白脫乙醯基酶（HDAC）抑制劑，目前正開發用於數種血液學惡性

腫瘤

和實體瘤。


孤兒藥是指用於預防、治療、

診斷

罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱「孤兒病」。在美國，罕見病是指患病人群少於20萬的疾病類型。在研藥物獲得孤兒藥資格認定後，藥企有資格獲得罕見病藥物研發方面的各種激勵措施，包括臨床試驗費用相關的稅收抵免、

FDA

用戶費減免、

臨床試驗

設計中

FDA

的協助，以及藥物獲批上市後為期7年的市場獨佔期。


Crystal Genomics董事長兼執行長Joong Myung Cho博士表示：「我們很高興CG-745獲得

FDA

授予治療胰腺癌的孤兒藥物資格指定。目前，我們的II期胰腺癌研究正在進行中，到目前為止，結果看起來很有希望。」

胰腺癌是一種致命性的疾病，也是美國癌症死亡的主要原因之一。胰腺癌的發病率在過去幾十年中有所增加，被認為是美國癌症死亡的第四大原因，這種致命性疾病的患者5年生存率為8.5%。由於胰腺癌

腫瘤

對單用化療和放療反應不佳，外科切除術是唯一已知的治療局限於胰腺疾病的治療方法。然而，晚期或復發性疾病患者無法從手術中獲益，這些患者的有效治療選擇有限，總生存率僅為11.5%。不幸的是，只有10%的胰腺癌患者患有局限性疾病，90%的胰腺癌患者仍然存在顯著未滿足的醫療需求。


目前，Crystal Genomics公司正在開展一項II期臨床研究，評估CG-745聯合吉西他濱和厄洛替尼治療局部晚期不可切除或轉移性胰腺癌的安全性和有效性。此外，還有另一項正在進行的II期

臨床試驗

，正在評估CG-745治療未接受過低甲基化藥物治療的骨髓增生異常症候群（MDS）患者的安全性和有效性。

Crystal Genomics公司管線資產


Crystal Genomics公司於2013年成為全球第一家破譯偉哥（Viagra）藥物靶標三維複雜結構的團隊，這項工作發表於頂級期刊《自然》。這項科學成就也驗證了該公司在晶體

基因組學

領域的能力。目前，該公司技術平臺包括用於破譯疾病蛋白質結構的結構化學

蛋白質組

學（SCPTM）技術以及用於高效發現新藥物候選物的可溶性蛋白質溶液（SPSTM）技術。

（生物谷Bioon.com）


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