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點擊查看麻省總醫院癌症中心一項新的免疫療法項目利用了人體免疫系統的工程細胞作為強有效的活性藥物。
醫學博士、哲學博士Marcela Maus在她9年級的生物課時候就曾夢到過修復發生偏誤的基因和治癒了像癌症這樣的疾病。癌症免疫療法有可能治療某些癌症，這些天，Marcela Maus作為麻省總醫院癌症中心新的細胞免疫治療項目的主任，在癌症免疫治療研究方法領域是一顆冉冉之星。
所謂的CAR T細胞治療在治療血癌方面已經展現出巨大的潛力，日前又被發現可以消除90%的某種以前無法治癒的白血病和淋巴瘤的疾病。
她主要研究T細胞，T細胞是一種血液白細胞，是人體免疫系統的關鍵。Maus醫生正在探索如何使用它們在腫瘤組織上留下記號，從而可以對腫瘤組織進行標靶和消滅。
所謂的CAR T細胞治療在治療血癌方面已經展現出巨大的潛力，日前又被發現可以消除90%的某種以前無法治癒的白血病和淋巴瘤的疾病。在治療多發性骨髓瘤方面也展現了效力。Maus醫生正在研究不同種類的治療方法是如何用以治療其他癌症的。
有長效記憶的細胞
「這些緩解可以持續較長時間，因為免疫細胞擁有長期記憶，這確實令人印象深刻，」 Maus醫生說道，「它是一個強有效的活性藥物，而其他藥物不可匹敵。」
這種治療將T細胞從患者的自身血液中分離出來。研究員們隨即利用基因改造技術使患者的T細胞表達一種蛋白質——嵌合抗原受體(CAR)，這是一種能夠標靶和鎖定腫瘤表面某種物質的蛋白質。然後基因工程T細胞會被放回患者的血液裡，在血液中它們增殖、依靠靶區尋找和摧毀腫瘤。
Maus醫生的研究主要集中於T細胞， T細胞是一種血液白細胞，是人體免疫系統的關鍵。
「注射一次CAR T細胞可以溶解7磅乃至更大的腫瘤，」 Maus醫生說，「它可以根據腫瘤的大小多少自行調節自己的計量。」
一位麻省總醫院的患者，Jenn Gilman，已經從CAR T細胞治療中獲益。在2011年經淋巴瘤診斷後，Jenn和她在麻省總醫院的腫瘤醫師——醫學博士Jeremy Abramson，嘗試過11種不同的治療方法，包括5項臨床試驗，但都毫無效果。後來，Abramson醫生將Jenn轉介到了馬裡蘭州的美國國家衛生院進行CAR T細胞治療臨床試驗，至此最終挽救了她的生命。如今，Maus醫生將這項治療方法帶回麻省總醫院，並力求通過建立生產設施和擴大臨床試驗來使之對患者切實可得。
免疫療法，振奮人心
目前，對於絕大多數惡性血液腫瘤——包括白血病、淋巴瘤和多發性骨髓瘤——來說，主要的治療方法是細胞殺傷化療藥物，這種方法已被沿用了數十年。新的藥物主要以幹擾腫瘤生長為目標，同時對於某些血癌來說病情會發生巨大的變化。「雖然我們在過去十年取得了突飛猛進的進步，但是大多數血癌明顯例外，運用常規療法仍無法治癒，」 癌症中心血液惡性腫瘤項目的主任、醫學博士Timothy Graubert解釋說，「因此免疫療法非常令人振奮。」
「通過單純的細胞治療或者聯合其他靶向治療及化學療法，這些我們曾經無法治癒的疾病將有望得到治癒。」
由免疫學家和遺傳學家Nir Hacohen博士率領，麻省總醫院癌症中心於2015年創辦了癌症免疫學中心。除了Maus醫生的細胞免疫治療項目之外，該中心還有許多努力正在進行中，開發研製疫苗和「免疫檢查點抑制劑」藥物，以引發免疫系統反應，從而間接阻止腫瘤。麻省總醫院亨利和貝琳達terme靶向治療中心正在進行的靶向治療的已屬開創性工作，而免疫治療補充了這一創舉。
麻省總醫院研究員著手從7個檢測不同種類CAR T細胞療法治療不同癌症的新臨床試驗中登記患者。「通過單純的細胞治療或者聯合其他靶向治療及化學療法，這些我們曾經無法治癒的疾病將有望得到治癒，」 Graubert醫生提到，「我們非常激動使這些療法造福患者。」
發現新的靶區
這顯然是Maus醫生的希望。但是許多研究挑戰仍然存在，尤其是使T細胞治療適應靶向實體瘤。在她的實驗室，她介紹說，「我們在不同癌症的癌細胞上發現了新的靶區，並嘗試著做一些提高優化。我們已經使這種療法更安全、更有效。」
舉個例子來講，Maus醫生和她的同事在去年作的報告中提到，他們發現了一個新的腫瘤靶區可以進行CAR T細胞治療，這個靶區只在特定的患有致死性腦腫瘤——成膠質細胞瘤患者中表達。他們隨後改造了T細胞使之能夠依靠那個靶區發現和摧毀癌細胞。現在正在早期臨床試驗中接受測試。
Maus醫生及醫院的領導們追加了投資，用以建立和配備一個麻省總醫院設備設施，讓她和其他人都能製造和測試這樣的細胞療法。由於細胞取之於並用之於患者，因此這些精密儀器必須滿足嚴格的政府規定，「優質生產標準」的設計務必保持環境遠離汙染。
習慣上是製藥公司生產藥物。「但是有了T細胞治療，我們就可以將免疫系統自身作為藥物，」她說。用這些設備中的一個，「我們就可以製造我們自己的細胞產品。」
不想再等
雖然很昂貴也沒有設備，但「你不用非得等到有一家公司生產這些設備或者非要等到美國食品和藥物管理局批准才申辦試驗，」Maus醫生補充說。
建立這樣的設備將是不小的成就。它需要多達11000平方英尺的有獨立培養間的場地來確保每次生產一個——一個細胞或抗體樣的蛋白質。質量控制檢驗要在其他的房間進行以確保無菌和效價強度。要裝配有一定工藝水平的生物反應器、孵化器、離心機和細胞及粒子計數器，並且要由受過專業訓練的技術人員和專家任職。
雖然很昂貴也沒有設備，但「你不用非得等到有一家公司生產這些設備或者非要等到美國食品和藥物管理局批准才申辦試驗，」她補充說。
鑑於T細胞治療的一些巨大而持久的反響，麻省總醫院研究員如Maus醫生不願再等待。有很多患者，他們許多已經窮盡了治療方法，等待著研究員將最有希望的想法轉化為新的治療方法。（來源：麻省總醫院/主頁/新聞/癌症中心 翻譯：麻省醫療國際 劉莉）