CRISPR Therapeutics和ViaCyte合作開發同種異體幹細胞療法

2020-12-06 生物谷

 

 

2018年9月18日凌晨，瑞士CRISPR Therapeutics和美國ViaCyte宣布達成戰略合作。他們將共同開發用於疾病治療的同種異體幹細胞療法。此次交易金額高達2500萬美元，ViaCyte將與CRISPR Therapeutics共同開發能夠治療糖尿病的同種異體幹細胞產品。

根據協議，ViaCyte將獲得1500萬的專利授權費用，CRISPR Therapeutics可自行決定是用現金還是股票支付。另外，ViaCyte還可以通過接受可轉換期票的形式獲得額外的1000萬美元。

ViaCyte是一家位於聖地牙哥的一家再生醫學公司，目前是該領域的領袖。大部分糖尿病患者都通過注射胰島素藥物來緩解病情。醫學界還嘗試過通過移植活體胰腺來徹底治療，但由於排斥反應，效果一般。

ViaCyte則另闢蹊徑，他們在人類史上第一次嘗試用人類胚胎構建一個胰腺細胞設備，通過人工製造的「新胰腺」治療糖尿病。

CRISPR Therapeutics作為CRISPR領域的三大上市公司之一(Editas、IntelliaTherapeutics)，致力於為嚴重疾病提供基因藥物。

該項目的目的是利用CRISPR-Cas9來開發可以逃逸免疫系統的同種異體幹細胞。ViaCyte的候選產品是基於幹細胞的胰島細胞替代療法。主要候選產品PEC-DirectPEC-Direct可將ViaCyte的PEC-01？胰腺祖細胞通過可植入裝置直接提供給血管化細胞。與同時維持免疫抑制療法一起使用，PEC-Direct能夠為為急性危及生命的併發症患高風險的1型糖尿病患者提供持續的功能治療。

在該公告發布的上一周，聯邦法院小組將University of California Berkeley（加州大學伯克利分校）和Broad 研究所的一項專利訴訟中支持Broad 研究所。儘管並未最終明確哪個機構先發明了CRISPR-Cas9技術，但聯邦法院的裁決認為是Broad 研究所最早取得專利，這也讓加州大學伯克利分校幾乎沒有上訴可能。

CRISPR Therapeutics聯合創始人Emmanuelle Charpentier就來自加州大學伯克利分校。她與CRISPR 專利大戰的主角之一Jennifer Doudna曾同屬一個實驗室。

Doudna和張鋒分道揚鑣後，都聲稱是自己發明了CRISPR技術，Doudna一直稱 Charpentier與自己共同享有這一榮譽。CRISPR Therapeutics的授權也來自加州大學伯克利分校。

除了CRISPR Therapeutics以外，Intellia Therapeutics和Caribou Biosciences都獲得了加州大學伯克利分校的技術許可，而Editas Medicines則獲得了Broad研究所的許可。

不過，從上周表現來看CRISPR Therapeutics，Intellia和Editas都未受到太大影響。不過，截止發稿時，CRISPR Therapeutics從開盤的55.31美元下降到了50.32美元，出現了9.1%的下滑。(生物谷Bioon.com）

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