美國加州理工學院領導的一個研究小組首次提出證據證明，用作實驗治療並直接注入患者血液中的靶向納米粒子可傳輸進入腫瘤中，釋放出雙鏈小幹擾RNA（siRNAs），並利用RNA幹擾（RNAi）機制關閉一個重要的癌症基因。此外，該團隊提供的證據也首次證明，這種血液注入的新型療法為劑量依賴性人類腫瘤治療開闢了新的道路，亦即輸入體內的大量納米粒子也會出現在腫瘤細胞中。
提前發表在3月21日英國《自然》雜誌網絡版上的該項研究成果表明，在患者身上同時使用納米粒子和基於RNA幹擾的療法是可行的。該項研究的領導者、加州理工學院化學工程系教授馬克·戴維斯表示，該方法為未來在基因水平上抗擊癌症和其他疾病打開了大門。
科學家此次在《自然》雜誌上發表的是從2008年5月開始的一期臨床試驗得出的結果。一期臨床試驗主要集中於安全性測試，觀察藥物或療法是否且在什麼用量上會變得有害或有毒，還可提供在人體中使用的概念性科學證據。
利用加州理工學院新開發的技術，研究小組在受試者腫瘤活檢細胞中檢測到了納米粒子，並進行了成像。此外，戴維斯及其同事發現，給予患者的納米粒子劑量越高，在腫瘤細胞中發現的納米粒子數量也越高。這也成為了利用靶向納米粒子的劑量依賴性反應的首個例子。
奇妙的是，證據顯示小幹擾RNA完成了其工作使命。在研究人員分析的腫瘤細胞中，信使RNA編碼的細胞生長蛋白——核糖核苷酸還原酶已經退化，退化反過來又導致了蛋白的損失。
而更重要的是，如果信使RNA在目標點被小幹擾RNA裂解，就會發現信使RNA片段具有其應有的確切長度和序列。研究人員表示，這是首次發現來自患者細胞的RNA片段經由RNA幹擾機制被合適的剪切。該事實證明，RNA幹擾機制也可通過使用小幹擾RNA發生在人體中。
有關專家表示，通過使用小幹擾RNA，很多癌症目標均可在實驗室中被有效鎖定，但在臨床上阻斷這些目標尚難以實現。這是因為許多目標並不受制於傳統抗癌藥物。該項研究提供的證據表明，使用靶向納米粒子傳遞小幹擾RNA在未來將有助於患者疾病的治療，也使科學家們開始考慮可將似乎不太可能的目標作為新的靶標。臨床試驗得到的數據也證實了將核糖核苷酸還原酶作為靶標的、基於基因的癌症新療法是大有可為的。