...Ultomiris 100mg/mL高濃度製劑獲美國FDA批准,大幅縮短治療時間!

2020-12-05 生物谷

2020年10月13日訊 /

生物谷

BIOON/ --Alexion是一家致力於罕見病新藥研發的生物製藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（

FDA

）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）100mg/mL製劑：（1）治療陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH）成人患者；（2）治療非典型溶血性尿毒症候群（aHUS）成人和兒童（≥1個月）患者，以抑制補體介導的血栓性微血管病（TMA）。


Ultomiris 100mg/mL製劑代表了aHUS和PNH患者臨床治療經驗方面的一個進步，因為與Ultomiris 10mg/mL製劑相比，Ultomiris 100mg/mL製劑可減少約60%的平均年輸液時間，同時具有可比的安全性和有效性。使用Ultomiris 100mg/mL製劑，大多數患者每年接受治療的時間不超過6小時。


目前，Ultomiris 100mg/mL製劑也正在接受歐盟和日本監管機構的審查。就在最近，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）發布了建議批准Ultomiris 100mg/mL製劑的積極意見，預計這款產品將在11月獲得批准。


Alexion公司計劃在幾天內將Ultomiris 100mg/mL製劑推向市場，並制定全面的培訓計劃。Ultomiris 10mg/mL製劑將繼續供應至2021年年中。屆時，在與美國

FDA

溝通後，Alexion公司將把Ultomiris 10mg/mL製劑撤出市場。過渡期旨在提供無縫轉換，而不會中斷患者的輸液計劃。

Ultomiris是獲得監管批准的第一個也是唯一一個長效C5補體抑制劑，基於強勁的療效和差異化特徵，醫藥市場調研機構EvaluatePharma此前預測，該產品在2024年的銷售額將達到34.3億美元。


目前，Alexion公司正在繼續進行Ultomiris創新，目標是改善患者體驗。在完成正在進行的3期臨床研究和收集12個月安全數據之後，該公司計劃在2021年第三季度向美國和歐盟監管機構提交Ultomiris皮下製劑和設備組合治療PNH和AHU的監管申請文件，這款創新產品可使患者在家自行給藥治療，而且可以大幅縮短給藥時間，將Ultomiris治療縮短至約10分鐘。


PNH是一種以補體介導的紅細胞破壞為特徵的血液疾病，可引起廣泛的衰弱症狀和併發症，包括可發生在全身的血栓形成，並導致器官損傷和過早死亡。aHUS可通過損傷血管壁以及血栓對重要器官（主要是腎臟）造成漸進性損害。aHUS患者對成人和兒童均有影響，病情危重，通常需要在重症監護室接受支持性護理，包括透析。在許多病例中，aHUS和PNH的預後都很差，因此及時準確的

診斷

和適當的治療是改善患者預後的關鍵。（生物谷Bioon.com）


原文出處：Alexion Receives

FDA app

roval for New Advanced Formulation of ULTOMIRIS? (ravulizumab-cwvz) with Significantly Reduced Infusion Time

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