近日，一個美國的研究團隊研發了一種新方法，用嵌合抗原受體 T 細胞（CAR-T）把針對性靶細胞直接注入腫瘤周圍的腦脊液組織，以治療腦瘤。
此項研究於發表在 Nature Medicine 上，由美國貝勒醫學院（Baylor College of Medicine）、德州兒童醫院（Texas Children's Hospital）和多倫多病童醫院（Hospital for Sick Children）領導的多機構國際團隊完成。研究人員稱，這種方法在小鼠模型實驗中被證明是有效的。
世衛組織資料顯示，惡性腫瘤已成為兒童第二大死因。相比於成人癌症，患有復發性小兒實體瘤和中樞神經系統惡性腫瘤的患者幾乎沒有治療選擇，通常死於該疾病。
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髓母細胞瘤和室管膜瘤是最為常見的兒童惡性腦腫瘤，兩種瘤對腦瘤患者的影響極大，並且在復發時基本無法治癒。
因為在這些腫瘤突變負荷低的癌症中很少有可作為靶點的體細胞單核苷酸位點變異，再加上患者間的異質性，導致髓母細胞瘤和室管膜瘤的靶向治療進展緩慢。並且因為兩種腫瘤都在血腦屏障之後，口服或者靜脈注射會影響效果。絕大多數新藥的臨床試驗都是在患有復發性腦瘤的兒童身上進行的，因此，再復發時維持靶點穩定是治療成功的關鍵。
早在前幾年，就有直接腦部注射 CAR-T 細胞治癒膠質瘤的成功案例。研究人員認為，髓母細胞瘤和室管膜瘤不同於膠質母細胞瘤，它們傾向於在中樞神經系統表面復發或轉移到軟腦膜，在這種情況下它們都與腦脊液相鄰。因此他們認為，腦脊液和復發位置之間的空間為局部治療提供了機會。
在小鼠模型實驗中，將 CAR-T 細胞同時注入腦瘤周圍的腦脊液和含有復發患者來源的髓母細胞瘤和室管膜瘤的血液中。他們對腫瘤大小和小鼠存活率進行了 200 天的觀察研究。結果表明，把 CAR-T 細胞注入腦脊液比注入血液更有效。
此項研究成果將進行進一步的臨床研究，以評估治療兒童腦瘤是否有效。
論文第一作者 Laura Donovan 博士在接受 MedicalxPress 採訪時說：「與通過血液傳遞相比，腦脊液傳遞能越過血腦屏障，並且還能減少其他細胞組織與 CAR-T 細胞的接觸，因此能極大的降低潛在的副作用。」
Laura Donovan 是多倫多病童醫院亞瑟和索尼婭 · 拉巴特腦瘤研究中心（The Arthur and Sonia Labatt Brain Tumour Research Centre）的博士後研究員，在免疫腫瘤學、分子生物學和功能基因組學方面有很強的基礎，同時在神經腫瘤學方面有豐富的經驗。
另外，在一些實驗中，研究人員將 CAR-T 細胞與氮胞苷（azacytidine）結合起來，結果發現，聯合免疫治療和氮胞苷的療效明顯優於單獨治療。