原標題：滬蘇聯動加速「未來技術」造福骨髓瘤患者
東方網4月17日消息：由我國學者發起的新型CART(嵌合抗原受體T細胞)治療技術在腫瘤治療領域傳來令人振奮的好消息！由上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院等採用南京傳奇公司CART技術治療17例復發難治性多發性骨髓瘤（MM）獲得顯著療效，二期上市前臨床研究已獲國家藥監局批准開展。
可以說，這一利好，也是長三角生物醫藥領域產學研聯動結出的可喜成果。
CART治療多發性骨髓瘤，收穫可喜階段性成果
近日，國家轉化醫學中心（上海）、上海瑞金醫院與南京傳奇公司合作，聯合上海長徵醫院、江蘇省人民醫院，在權威學術期刊《美國科學院院刊》發表了題為「靶向B-細胞成熟抗原的雙表位CART治療復發/難治多發性骨髓瘤的探索性臨床試驗」學術論文。
該論文是一項由研究者發起的多中心探索性I期臨床試驗結果。由上海瑞金醫院聯合上海長徵醫院、江蘇省人民醫院血液科，採用南京傳奇公司研發的針對BCMA抗原的雙表位CART細胞 （LCAR-B38M），治療了17例復發難治性多發性骨髓瘤，治療結果為：總反應率為88.2%；至隨訪截點，17例患者的中位隨訪時間為417天，總體生存率為63.5%，無進展生存率為53%。
多發性骨髓瘤是血液系統第二常見惡性腫瘤，中國的發病率為1-2人/10萬，好發於45歲以上人群，嚴重威脅老年人的健康和生命。
過去20年，免疫調節藥物和蛋白酶體抑制劑的應用，大大改善了多發性骨髓瘤的預後，但其整體預後還是較差，亟待尋找新的治療方法。
這項研究主要主持者、上海瑞金醫院血液科主任醫師糜堅青介紹，CART技術是目前新興的細胞免疫療法，當下較多應用於急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤等，並取得了令人鼓舞的療效。但是，CART治療多發性骨髓瘤的臨床研究剛剛起步，這項研究呈現出的喜人的階段結果，給患者帶來了全新的生機。
作為該臨床試驗項目的首批入組者之一，來自浙江的馬女士2011年被確診為多發性骨髓瘤，最初一度「無藥可救」。後來，瑞金醫院糜堅青醫生向她介紹了全新的CART治療臨床試驗項目。2017年4月28日，她入組治療，經歷兩周治療後，身體開始逐漸恢復。如今，兩年過去了，她的各項指標提示「完全緩解」。
糜堅青介紹，在17名患者裡，研究發現有兩例長期緩解的患者出現了骨髓正常造血，血漿免疫球蛋白由單克隆惡性增生轉變為多克隆正常蛋白，提示免疫功能恢復正常。
為達到治癒多發性骨髓瘤的目的,研究者在論文中提出CART未來可作為初發多發性骨髓瘤的一線治療；對復發難治患者需與現有的其他療法相結合，有可能獲得更多的治癒希望。
啟用300張臨床研究型病房，讓「未來技術」早日造福患者
基於CART的I期臨床試驗顯示出令人振奮的療效，原國家食藥監總局於去年3月批准南京傳奇公司與國際同步在中國大陸地區開展CART治療的Ⅱ期臨床試驗，該試驗將進一步優化和規範治療流程和方案。
這項Ⅱ期臨床試驗由國家轉化醫學中心（上海）、上海瑞金醫院作為牽頭單位，集合國內八家醫院，目標入組60名患者。
中國工程院院士、國家轉化醫學中心（上海）主任陳賽娟介紹，今年3月17日，瑞金醫院已收到第一個Ⅱ期臨床試驗的CART細胞製劑，並於3月22日進行了第一例患者的細胞回輸。這標誌著CART治療多發性骨髓瘤已進入一個新的重要階段，Ⅱ期臨床試驗結果將為新藥上市提供重要的數據依據。
這項腫瘤領域的前沿尖端研究項目也是國家轉化醫學中心（上海）「孵化」的重要成果之一。瑞金醫院院長瞿介明教授介紹，該院已經啟用300張臨床研究型病房，就是用於CART等前沿新型臨床治療研究，希望加速「未來技術」造福臨床患者。