一站式基因藥物CDMO服務平臺,宜明細胞加速基因新藥研發進程

2015年，基因藥物在國內還處於剛剛起步的階段，但憑藉在生物醫藥領域深耕多年磨鍊的洞察力，宜明細胞創始人李琦琛先生從國外的發展途徑和成功經驗看到了國內基因藥物產業的前景與未來空間。

「FDA前局長Scott Gottlieb博士就曾提及，制約基因藥物發展的一個瓶頸即基因載體大規模量產會受到一定的限制。」李琦琛先生告訴動脈網，「我們成立宜明細胞的初衷，就是將團隊在國外基因藥物的GMP生產體系和工藝體系，全部轉移到國內並作深入開發，解決行業痛點，為我國基因藥物行業的快速、合規發展保駕護航。

宜明細胞創始人 李琦琛

宜明細胞即宜明（北京）細胞生物科技有限公司，是李琦琛先生參與創建的第二家生物技術企業。此前，他曾在2012年參與創建了知名基因載體研發製備企業維真生物（Vigene）；2015年，維真生物團隊看到了基因藥物發展的潛力，遂收購了美國一家知名的GMP載體代工公司，開始轉入基因藥物CDMO服務領域。

在收購美國GMP載體代工公司後不久，李琦琛團隊決定在國內成立一家獨立的CDMO公司即宜明細胞，單獨運營中國的基因治療藥物代工業務，這也是看好了中國基因藥物市場的未來潛力。宜明細胞主要由國際知名基因藥物專家團隊組建，可為企業提供一站式CRO/CDMO整體解決方案，業務覆蓋到GMP級質粒、腺病毒、慢病毒、AAV、溶瘤病毒、CAR-T等臨床級載體和細胞製劑的開發、製備，全面滿足客戶的早期藥物研發、臨床試驗、大規模商業化生產的需求。

知名GMP專家匯集，建立宜明細胞工藝開發體系

作為一家向藥企提供全維度產品服務的CRO公司，宜明細胞基因藥物的生產工藝和產品質量、GMP合規性，決定了該公司最終的市場認可度，而CRO團隊的組成又是藥企判斷其技術可靠性的指標之一。

宜明細胞的技術總裁孫秀蓮女士是加拿大不列顛哥倫比亞大學醫學院博士及博士後，2007年回國後擔任山東大學齊魯醫院教授兼博士生導師，並且是國內首屆泰山學者特聘專家。2012年，Vigene成立之初，孫秀蓮博士即作為技術負責人，開始基因相關試劑的研發生產，在GMP生產中積累了豐富的經驗；2015年，孫秀蓮博士帶領宜明細胞建立了基因藥物工業化生產體系。

技術總裁 孫秀蓮教授；質量總裁 劉雙生

宜明細胞的質量總裁劉雙生先生是醫藥工程高級工程師，有著30多年醫藥領域工作經驗，曾在國內外知名藥企從事過疫苗管線、抗體管線的建設、管理和生產。此外，他還是NMPA的高研院客座教授、中國醫藥教育協會製藥技術專業委員會常務委員，長期從事全國範圍內GMP法規體系的培訓考核。

研發總監 仲明博士；生產總監 樸順福

在研發和生產上，宜明細胞也有美國Vigene團隊的資深科學家作為技術顧問，以及由加州大學霍華德休斯醫學研究院博士後仲明博士擔任研發總監，韓國釜山國立大學藥學博士、新加坡新星科技研究局分子和細胞生物學研究所博士後樸順福擔任生產總監。

「全球範圍內，我們是為數不多的最早且專注做病毒載體的團隊之一。在北美我們是從2001年就開始介入病毒載體領域，在國內我們是從2012年介入病毒載體商業化，從最早的質粒做到後來的慢病毒、腺病毒直到近年的CAR-T、AAV，從科研載體做到工業載體，我們見證了、推動了整個病毒載體行業的發展。」

「工業化質粒，我們現在可以做到800毫克/升，純化得率可做到50%，達到了業內領先水平。」

宜明細胞團隊在病毒載體領域近20年的研發、製備、質檢經歷，超過30000例科研載體、工業載體的製備經驗，以及2014年全球首家進行AAV大規模商業化生產的技術沉澱，保證了公司的產品技術指標，位列全球第一梯隊，並得到了客戶的高度認可。

從早期開發基因藥物，到完善建設體系承接CDMO訂單

2015年，剛成立的宜明細胞開始了基因藥物相關GMP體系的建設和工藝的深入開發，而當時國內的基因藥物研發商鳳毛麟角，基因藥物更是還未被納入藥物監管體系。

經過持續兩年的發展，宜明細胞在2017年初步完成了基因藥物CDMO業務所需體系的建設和製備工藝的完善，同年與國內知名三甲醫院合作，為臨床項目提供從載體構建、病毒載體製備到CAR-T製備服務。李琦琛先生透露，根據目前完成的20例預臨床數據顯示，整體緩解率達到了75%，幾乎未出現細胞因子風暴，取得非常理想的臨床效果。

2018年，宜明細胞開始設計、建設自己的基因藥物生產車間，同時與國內知名醫院開展關於新生兒原發性免疫缺陷（PID）基因治療的研究，目前已經完成了動物實驗、倫理審查，正在等待NMPA預臨床的備案。

2019年9月，宜明細胞首個製備基地正式啟用，目前已經完成了數個基因藥物訂單，且已正式交付，其中一個基因藥物即將申報一期臨床。李琦琛先生也表示，今年公司已經承接了數個新訂單，業務基本已經覆蓋了基因藥物的整個研發流程，包括從最初的幫助客戶構建載體、構建菌種庫、開發產品工藝，生產臨床級質粒/慢病毒/AAV載體、進行穩定性研究到申報資料撰寫服務等。

值得一提的是，宜明細胞自主研發了一套獨特的包裝系統，可以根據客戶的需求，採用懸浮和貼壁兩種不同的工藝進行病毒的包裝。目前，宜明細胞關於AAV的懸浮培養已經可以做到從5升做到200升不等的規模，並即將進一步進行500升的工藝開發。而在慢病毒方面，單批次臨床級病毒產能可達到1E12IU，可以滿足CAR-T藥物臨床試驗樣品的需求。

讓專業的人做專業的事，高效率需求催生百億CDMO市場

根據相關行業數據調研顯示，2026年，全球病毒載體的CDMO市場預計將達到249.38億美元，其中亞太地區將成為增長最快的市場，預計年複合增長率將達到25.4%。

「國內基因藥物在2018年才納入藥物監管體系，那時代工市場僅有幾億人民幣大小，從2019年開始這個市場才開始『活』起來。」李琦琛預測，「參考全球市場的調研數據，我們合理預估，到了2025年，中國的病毒載體和質粒DNA製造市場至少達到100億人民幣左右。而我們宜明細胞通過這幾年快速發展，預計未來三年可達到數億元人民幣左右的訂單量。」

「選擇CDMO是追求高效率與高性價比，讓專業的人做專業的事。」李琦琛表示，「基因藥物不同於小分子藥物或大分子藥物，作為「活的細胞」，它更加複雜且至今無法大規模自動化生產，需要的人員配備和硬體設施、GMP體系都是不小的前期投入，對於一些初創企業而言，選擇CDMO反而是更加高效率和高性價比的選擇。」

目前，宜明細胞已經與國內外知名醫療機構和科研院所展開了科研或臨床上的合作。公司也在去年完成了數千萬元人民幣的的天使輪融資，近期已經啟動了新一輪的pre-A輪融資，感興趣的朋友可以聯繫動脈網。