馬賽替尼獲得EMA治療ALS的孤兒藥地位

2020-12-03 生物谷

AB Science公司2016年8月8日宣布：歐洲藥物管理局（EMA）孤兒藥品委員會（COMP）授予馬賽替尼（Masitinib）治療肌萎縮側索硬化（ALS，即盧伽雷氏症）的孤兒藥地位。

這項歐盟的孤兒藥地位是一個重要的裡程碑，因為它意味著COMP認為：基於對正在進行的2/3期ALS臨床試驗的中期分析，馬賽替尼結合利魯唑治療，能夠產生超越利魯唑單獨治療的顯著益處。

EMA授予孤兒藥地位的標準與FDA有所不同，而且非常嚴格，原因如下（可參考EMA/COMP/15893/2009 Final指南）：

1. 根據EMA的規定，如果某種疾病已有獲批（上市）的醫藥產品，那麼開發商需要提供證據，表明新產品有望為該病患者帶來顯著的益處；

2. 在基於顯著益處假設進行申請時，需要與已經獲批的療法進行比較；

3. 為了遵循孤兒藥立法的精神，明確可以在開發過程的任何階段進行孤兒藥申請，"顯著益處"將以申請時可用的證據為基礎。

由於利魯唑已經獲批治療ALS，AB Science公司必須提供證據，表明與利魯唑相比，馬賽替尼將產生顯著益處。同時，由於2/3期ALS臨床試驗的中期結果已經獲得，COMP必須基於這一中期分析結果，考慮與利魯唑相比，馬賽替尼是否能夠產生顯著益處。

AB Science公司向COMP提供了來自2/3期ALS臨床試驗中期分析的數據。在此基礎上，COMP建議授予馬賽替尼孤兒藥地位，意味著COMP認為馬賽替尼能夠產生超越現有療法的顯著益處。

AB Science公司執行長Alain Moussy說："這項孤兒藥地位的授予，是EMA計劃在2016年9月接受條件性上市許可申請後，給予我們的更積極的裡程碑"。

馬賽替尼之前已經獲得FDA治療ALS的孤兒藥地位。

關於孤兒藥地位

獲得歐盟孤兒藥地位的藥物需要具備以下特點：首先，該藥物是為治療罕見的（發病率低於5/10000）致命或慢性衰弱性疾病而開發的；其次，至少早期臨床前數據表明，該藥物可能為患者提供益處，所帶來的改善超過目前可用的治療方法。

歐盟的孤兒藥地位能夠為藥物開發商提供一系列福利，包括減免費用的全方位產品開發科學建議、直接進入上市許可的中央審批流程和獲得某些財政激勵的資格。如果產品獲批上市，孤兒藥地位還將提供10年的銷售排他期。

關於馬賽替尼

馬賽替尼是一種新型口服給藥的酪氨酸激酶抑制劑，以肥大細胞和巨噬細胞為靶點。基於其獨特的作用機制，馬賽替尼可以被開發為適用於腫瘤、炎性疾病和某些中樞神經系統疾病的藥物。由於其免疫療法效果，馬賽替尼可能影響腫瘤患者的生存期（單獨或與化療結合）。通過作用於肥大細胞和小膠質細胞，抑制炎症過程激活，馬賽替尼可能對與某些炎性、中樞神經系統疾病和退行性疾病相關的症狀有效。（生物谷 Bioon.com）

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原始出處：Masitinib Receives from European Medicines Agency (EMA) Orphan Drug Designation in the European Union for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

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  • |藥物|奧希替尼|塞瑞替尼|...
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