人類首次進行體內基因編輯實驗 遺傳病將有望治癒

2020-11-29 第一財經

11月13日，患有亨特氏症候群的馬德在加州大學舊金山分校貝尼奧夫兒童醫院接受了一次大膽的治療：體內基因編輯。這是世界上首次通過體內基因編輯，治療遺傳疾病。

據外媒報導，和CAR-T等將患者細胞取出改造後回輸、或是用AAV導入cDNA進行體內功能性蛋白表達的基因治療不同，馬德這一次的治療更為徹底，他的基因組信息將永久性改變。一個月後，治療是否有效將有初步答案。三個月後，該療法的安全性和有效性將進一步得到確認。

據悉，此次治療所使用的基因編輯工具是鋅手指核酸酶，科學家對鋅手指核酸酶的研究可追溯到上世紀80年代，被認為是第一代基因編輯工具。

亨特氏症候群是一種罕見遺傳病。發病者主要是男性，每10萬個至17萬個新生男孩中會有一位不幸罹患亨特氏症候群。每位亨特氏症候群患者都缺少IDS基因，而這個基因並非有可有無，它的職責是生成一種可分解有毒碳水化合物的酶。由於IDS基因缺失，這種扮演「清潔工」角色的酶缺位，導致細胞累積有毒的代謝物。這些「垃圾」堆得越來越多，給患者的各器官帶來毀滅性打擊。

大部分的患者在20歲之前就過世。更為不幸的是，由於亨特氏症候群患者是在基因圖譜上出現殘缺，醫生對此束手無策。唯一緩解病情的手段是每周往患者體內輸入所缺失的酶。作為緩兵之計，酶替代療法的開銷在每人每年10萬至40萬美元。

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