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Aducanumab是一種與β澱粉樣蛋白（β-amyloid）結合的人類單克隆抗體，能夠有選擇性地與AD患者大腦中的澱粉樣蛋白沉積結合，然後激活免疫系統，將沉積蛋白清理出大腦。
從10月22日起（昨日），全球媒體都在爭相報導一個重大突破，時隔17年後，FDA有望再批准一款治療阿茲海默症的新藥。
這條新聞的主角是aducanumab——渤健和衛材公司聯合開發及全球商業化的一款治療阿茲海默症的新藥，FDA還授予其"快速通道"審批通道。它是一種與β澱粉樣蛋白（β-amyloid）結合的人類單克隆抗體，能夠有選擇性地與AD患者大腦中的澱粉樣蛋白沉積結合，然後激活免疫系統，將沉積蛋白清理出大腦。
在研究阿茲海默病發病原理有眾多機制說中，最為關注的有」β-澱粉樣蛋白」及「Tau蛋白」假說，但無論是哪種，研發道路上都鋪滿了失敗者。
據不完全統計，從1998年到2017年，大約有146個研發阿爾茨海默氏症藥物的失敗嘗試，2018年又有5、6個，各家研發治療阿茲海默症的努力都無疾而終：Boehringer Ingelheim、默克、Axovant、輝瑞、禮來等也紛紛「止損」。
aducanumab的出現對渤健來說是生死一搏，因為它是基於「β—澱粉樣蛋白」假說，而在這條研發道路上至今還沒有成功者，因此也引來眾多對此理論的質疑之聲。
這就像7個月前才被判以「死刑」的aducanumab——2019年3月21日，渤健和衛材聯合發布聲明，在研新藥aducanumab被獨立數據監督委員會出具了無效性分析，認為其達到預期效果可能性很低，這直接導致了aducanumab兩項代號為ENGAGE和EMERGE臨床試驗的終止。
事後，衛材公司表示仍計劃進行Ⅲ期第二階段預防臨床試驗，而渤健公司在分析ENGAGE 和 EMERGE數據同時還在決定是否繼續開展試驗。
因此，今天的高光時刻對aducanumab來說，來之不易。此次aducanumab起死回生的關鍵在於，渤健在終止臨床試驗後對更多患者數據進行了分析。
渤健解釋，此前無效性分析包含的患者入組時間更早，因此對在研藥物的平均曝光量也更低。隨後公司變更了臨床試驗計劃，允許最初隨機接受6mg劑量的攜帶APOE e4基因的入組患者改為接受10mg劑量。
渤健公司在新聞稿中表示，「我們了解臨床試驗計劃變更可能會因為入組時間的不同而帶來相應的影響，但沒料想到對數據影響會如此之大。」
據悉，在今年12月的阿爾茨海默氏病臨床試驗（CTAD）會議上提供有關EMERGE和ENGAGE更大數據集的新分析的進一步詳細信息。
而在國內，上海綠谷製藥的甘露寡糖二酸（GV-971）也已在2018年遞交新藥上市申請，有望成為全球首個糖類多靶抗阿爾茨海默病創新藥物。