隨機雙盲對照實驗被公認為是評估藥物療效的黃金標準。為了更好理解其基本原理，我們在此設想一個具體的案例。假設為評估某種藥物的療效，研究者安排一組患者（亦稱處理組）服藥，然後再考察他們在服藥後的病情變化。現在的問題是，若處理組在服藥後從整體上看病情有所好轉，則是否一定歸因於藥物的療效呢？
這個問題的答案是否定的，因為病情有時會因人體的驚人自愈能力而好轉。為了控制自愈效應的影響，研究者有必要在安排處理組服藥的同時，再安排另一組患者（亦稱對照組）不服藥。通過比較處理組與對照組的病情變化差異，就能控制自愈效應。但問題依然存在，因為與對照組相比，處理組或許受益於安慰劑效應——亦即只要服藥者認為自己得到了治療，即使其服用的是毫無藥效的糖丸，心理作用也可能使得病情出現好轉。
那麼，如何進一步對安慰劑效應加以控制呢？研究者會安排所有患者都服藥，只不過處理組服用的是真藥，而對照組服用的是無藥效的糖丸，亦稱安慰劑。要保證患者的「盲目」並不容易。設想存在如下一種情況：
實驗工作人員在給患者分發藥物時，若他知道是在給處理組分發真藥物，則無意中表現得比較嚴肅；若他知道是在給對照組分發安慰劑，則無意中表現得比較隨意。此時，敏感的患者可能根據實驗工作人員透露出的蛛絲馬跡，對其所服用的藥物類型進行猜測，進而使得實驗結果摻雜了患者心理作用的影響。因此，為了保證患者是「盲目」的，研究者還有必要讓實驗工作人員與患者一樣「盲目」。這也有利於客觀準確地記錄實驗數據。
在科學文獻中，確保被試與實驗工作人員「雙盲」的實驗設計分別稱為被試偏差控制與研究者偏差控制。那麼，在被試偏差與研究者偏差均得到有效控制的基礎上，處理組與對照組的病情發展差異是否一定歸因於藥物的療效呢？答案仍然是否定的。例如，萬一選擇進入處理組的患者都是一些身體狀況較差的患者呢？如果情況確實如此，那麼會導致實驗結果摻雜了所謂的樣本選擇偏差。
為了控制樣本選擇偏差，研究者會將患者隨機地分配到處理組與對照組。在科學文獻中，隨機分配的目的被稱為保證處理前的等同性。不過需要指出的是，這種等同性並不意味著處理組與對照組在身體狀況等方面從整體上看不存在任何差異，而是意味著，若存在差異，則這種差異是偶然而非系統性的，屬於所謂的抽樣誤差。
抽樣誤差顯然越小越好。為此，研究者有必要進行大樣本實驗——基本的概率原理告訴我們，樣本容量越大，偶然性對實驗結果的影響越小。研究者還有必要對處理組與對照組的病情發展差異進行統計學檢驗，以定量考察這種差異在多大程度上歸因於藥物療效而非抽樣誤差。
行文至此，已經解釋了隨機雙盲對照實驗中「隨機」「雙盲」「對照」這三大關鍵詞的內涵。現在我們要強調的是，雖然隨機雙盲對照實驗被公認為是評估藥物療效的黃金標準，但有時也存在失效的情況。（姚耀軍）
[ 責編：邱曉琴 ]